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關(guān)鍵產(chǎn)品
RBD1016

作為首個(gè)基于瑞博RIBO-GalSTARTM肝靶向遞送技術(shù)開發(fā)的旨在治療乙型肝炎的GalNAc綴合siRNA藥物,RBD1016可以覆蓋中國以及歐美乙肝患者中占絕大多數(shù)的A-E和I基因型乙肝患者;非臨床研究顯示可以高效、長效降低血清和肝組織HBsAg,單次給藥對HBsAg抑制可持續(xù)近6個(gè)月。RBD1016在臨床研究中獲得了良好的安全性和預(yù)期的GalNAc-siRNA藥代特征,在乙肝患者上的藥效數(shù)據(jù)顯示RBD1016對于HBsAg、HBV DNA、HBV RNA和HBcrAg產(chǎn)生較為一致的長效抑制作用。

 

在澳洲的臨床1a期和中國香港的1b期研究均已經(jīng)完成,2期國際多中心的臨床研究正在進(jìn)行中。RBD1016的另一個(gè)適應(yīng)癥丁肝的2期臨床試驗(yàn)申請已獲得歐盟批準(zhǔn),臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。

RBD5044

作為一款基于瑞博RIBO-GalSTARTM肝靶向遞送技術(shù)而開發(fā)的旨在治療高甘油三酯血癥的GalNAc綴合siRNA藥物,RBD5044可以抑制肝細(xì)胞ApoC3(載脂蛋白C3)表達(dá),上調(diào)脂蛋白脂肪酶和肝細(xì)胞受體介導(dǎo)的殘余顆粒攝取,促進(jìn)富甘油三酯脂蛋白(TRLs)上甘油三酯(TGs)的水解,實(shí)現(xiàn)降低血液中TG水平的目標(biāo)。目前RBD5044正在澳大利亞開展1期臨床研究,初步結(jié)果顯示具有良好的安全性。 臨床2a期試驗(yàn)申請已獲得歐盟批準(zhǔn),臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。

RBD4059

作為一款基于瑞博RIBO-GalSTARTM肝靶向遞送技術(shù)而開發(fā)的旨在治療血栓疾病的GalNAc綴合siRNA藥物,RBD4059可以抑制肝細(xì)胞FXI的表達(dá),進(jìn)而減少內(nèi)源性凝血途徑的激活,從而達(dá)到抗凝/抗血栓的作用。作為全球首個(gè)針對FXI靶點(diǎn)的siRNA藥物(First-In-Class), RBD4059已在澳大利亞開展1期臨床試驗(yàn),結(jié)果顯示具有良好的安全性,以及長效和強(qiáng)效特征。RBD4059的2a期臨床試驗(yàn)申請已獲得歐盟批準(zhǔn),臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。

RBD7022

作為一款基于瑞博RIBO-GalSTARTM肝靶向遞送技術(shù)而開發(fā)的旨在治療高血脂癥的GalNAc綴合siRNA藥物,RBD7022通過抑制PCSK9(前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9)表達(dá),減少LDL-R(低密度脂蛋白受體)溶酶體降解,增加肝細(xì)胞表面LDL-R數(shù)量,實(shí)現(xiàn)降低血液中LDL-C(低密度脂蛋白膽固醇)水平的目標(biāo)。目前正在中國開展1期臨床試驗(yàn)。RBD7022在中國大陸及港澳的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利授權(quán)已經(jīng)許可給齊魯制藥。

RBD1007

一種靶向Caspases 2視神經(jīng)保護(hù)的siRNA藥物,通過RNAi抑制靶基因的表達(dá),阻止視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞(RGC)凋亡和繼發(fā)的神經(jīng)軸突退化,從而防止視力和視野進(jìn)一步惡化,達(dá)到保護(hù)視力的治療效果。 首個(gè)開發(fā)的臨床適應(yīng)癥為尚無臨床標(biāo)準(zhǔn)治療的非動脈炎性前部缺血性視神經(jīng)病變(NAION),RBD1007有望成為First-In-Class的視神經(jīng)保護(hù)藥物。目前全球已經(jīng)完成1個(gè)臨床1期研究和1個(gè)2/3期國際多中心臨床研究(其中包括34例中國受試者),臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)分析結(jié)果支持針對具有極大未滿足臨床需求的NAION亞組患者人群開展3期確證性臨床研究。

RBD7007

作為一款基于瑞博RIBO-GalSTARTM肝靶向遞送技術(shù)開發(fā)的旨在治療補(bǔ)體相關(guān)疾病的GalNAc綴合siRNA藥物,RBD7007可以抑制肝細(xì)胞補(bǔ)體成分的表達(dá),進(jìn)而減少補(bǔ)體系統(tǒng)的過度激活,從而達(dá)到治療補(bǔ)體相關(guān)疾病的作用。RBD7007在食蟹猴上表現(xiàn)出強(qiáng)效和長效的藥效作用,具備Best-In-Class的潛質(zhì)。首次人體臨床試驗(yàn)申請已獲得歐盟批準(zhǔn),臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。

RBD8088

作為首個(gè)基于瑞博腫瘤靶向遞送平臺RIBO-OncoSTARTM開發(fā)的治療腦膠質(zhì)瘤小核酸藥物,RBD8088能夠跨越血腦屏障,并且靶向膠質(zhì)瘤細(xì)胞,從而達(dá)到治療目的。作為全球首個(gè)針對腦膠質(zhì)瘤的小核酸藥物(First-In-Class), RBD8088正在開展臨床前研究,計(jì)劃2025年啟動首次臨床試驗(yàn),有望成為新型安全有效的腦膠質(zhì)瘤治療藥物。

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