2023年2月6日，中國小核酸領軍企業(yè)蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司（簡稱“瑞博生物“）宣布，瑞博生物自主研發(fā)的抗血栓小核酸藥物（RBD4059注射液）已在澳大利亞獲得HREC批準，將于近日啟動首次人體臨床試驗。

     RBD4059靶向FXI（XI因子）mRNA，抑制FXI的蛋白表達和活性，阻斷內(nèi)源性凝血途徑的激活，進而達到抗凝血/抗血栓的作用，有望成為新型的安全有效的抗血栓治療藥物。

     該項I期臨床試驗是一項隨機、單盲、安慰劑對照的I期研究，旨在評估RBD4059在健康受試者中單次劑量遞增和多次劑量遞增給藥的安全性、耐受性和藥代動力學，試驗結(jié)果將支持未來II期臨床試驗患者的劑量選擇和給藥方案的確定。

     RBD4059是瑞博生物基于具有自主知識產(chǎn)權(quán)的RIBO-GalSTAR^TM肝靶向技術(shù)平臺獨立開發(fā)并擁有全球權(quán)益的一種GalNAc偶聯(lián)siRNA藥物，也是全球首個進入臨床針對FXI靶點的該類藥物。臨床前試驗數(shù)據(jù)顯示，RBD4059具有持久且強效的抗血栓作用，同時兼具良好的安全性。

     抗凝藥物是預防和治療血栓的基石，包括終末期腎?。‥SRD）、慢性穩(wěn)定性冠心病和/或外周動脈疾?。–AD/PAD）、房顫（AF）、骨科手術(shù)術(shù)后等患者都需要接受常規(guī)的抗凝治療。目前臨床常用的抗凝藥物直接口服抗凝劑（DOAC）、VKA和肝素等均存在一定的出血風險，因此有必要開發(fā)兼具強效、出血風險低、長效的新型抗凝藥物來滿足巨大的臨床需求。靶向FXI小核酸藥物RBD4059有望對這些患者帶來巨大的臨床獲益。