近日，蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“瑞博生物”）自主研發(fā)的、靶向C5的siRNA藥物RBD7007獲歐盟臨床試驗(yàn)許可，將在瑞典啟動(dòng)首次人體臨床試驗(yàn)。 

     C5作為補(bǔ)體系統(tǒng)的重要組分之一，在先天免疫中發(fā)揮作用，參與機(jī)體免疫保護(hù)并且調(diào)節(jié)適應(yīng)性免疫反應(yīng)。目前已有多種免疫及補(bǔ)體相關(guān)疾病的發(fā)生發(fā)展被證實(shí)與C5的異常激活相關(guān)，包括IgA腎病及其他補(bǔ)體免疫相關(guān)疾病。而已經(jīng)獲批的靶向C5的抗體類(lèi)藥物存在半衰期短及持續(xù)有效時(shí)間短的問(wèn)題。

     RBD7007是瑞博生物基于RIBO-GalSTAR^TM肝靶向技術(shù)平臺(tái)獨(dú)立開(kāi)發(fā)的靶向C5的siRNA藥物，抑制C5蛋白表達(dá)，阻斷補(bǔ)體通路激活從而實(shí)現(xiàn)其治療補(bǔ)體介導(dǎo)疾病的作用。臨床前試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，RBD7007具有持久且強(qiáng)效的抑制補(bǔ)體通路激活的作用，同時(shí)兼具良好的安全性，期望對(duì)IgA腎病及其他補(bǔ)體介導(dǎo)疾病患者帶來(lái)巨大的治療獲益。 

     該項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的I期研究，旨在評(píng)估RBD7007在健康受試者中單次劑量遞增和多次劑量遞增給藥的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)及藥效學(xué)，試驗(yàn)結(jié)果將支持未來(lái)II期臨床試驗(yàn)患者的劑量選擇和給藥方案的確定。 

     瑞博生物已有多款基于RIBO-GalSTAR^TM的siRNA藥物進(jìn)入到臨床階段，疾病領(lǐng)域包括心血管代謝、肝病和免疫疾病。瑞博生物將持續(xù)深耕，不斷為患者提供更多創(chuàng)新的siRNA藥物。